Lançamento de Frente Parlamentar busca atender às necessidades de 13 milhões de brasileiros com doenças genéticas de baixa prevalência.
A assistência ao paciente com doença rara engloba uma série de desafios, incluindo diagnóstico adequado e precoce; tratamento desde a infância e, muitas vezes, durante toda a vida; acesso a terapias de alto custo e um ambiente favorável à pesquisa clínica. Embora tenham baixíssima prevalência, existe uma ampla diversidade de doenças raras que, em conjunto, acometem 13 milhões de brasileiro. Portanto, é necessária uma política pública eficiente, direcionada e em constante aperfeiçoamento.
Na próxima quarta-feira, dia 27, a Câmara dos Deputados realizará uma Sessão Solene sobre doenças raras, em que será lançada uma Frente Parlamentar focada no tema. A data foi escolhida pela proximidade do dia mundial das doenças raras, celebrado em 29 de fevereiro justamente por ser um “dia raro”, existente apenas a cada quatro anos, nos anos bissextos.
Liderada pelo Deputado Federal Diego Garcia (Podemos), a Frente tem como objetivo ser uma representação dos interesses do paciente com doença rara. “Essa é uma questão séria de saúde pública, que precisa de mobilização das lideranças políticas”, afirma Elizabeth de Carvalhaes, presidente-executiva da INTERFARMA (Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa), que apoia a iniciativa.
DESAFIOS
Apesar da evolução nos últimos anos, as políticas públicas e o acesso a tratamentos para pacientes com doenças raras ainda precisam superar grandes obstáculos. Um destes já se dá na fase de diagnóstico. Como a maioria das doenças raras é de origem genética e grave, é preciso um diagnóstico precoce para início imediato do tratamento mais adequado.
Contudo, estima-se que sete anos sejam necessários, em média, até que se chegue ao diagnóstico correto. Isso acontece principalmente por falta de centros de referência com equipes especializadas. Sem o tratamento correto, o paciente não consegue controlar os sintomas, muitas vezes incapacitantes, e pode ver a doença evoluir de maneira irreversível, limitando aspectos de sua vida permanentemente.
Outro desafio está no acesso aos tratamentos. Embora alguns casos requeiram apenas mudanças alimentares e/ou cuidados paliativos, outros precisam de tecnologias e medicamentos modernos e complexos, geralmente de alto custo. Nessas situações, a única forma de acesso para a maior parte dos pacientes é via incorporação dessas tecnologias no SUS, que apesar de grandes avanços, ainda disponibiliza um conjunto limitado de terapias.
Uma das consequências diretas dessa limitação tem sido o fenômeno da judicialização da saúde, em que o paciente busca na Justiça seu direito constitucional de acesso universal e integral à saúde. Para o governo, a imprevisibilidade dessas compras prejudica o orçamento já insuficiente para a Saúde, gerando aquisições de emergência que chegam a ser até 300% mais caras do que seriam se o medicamento estivesse incorporado ao SUS. Isso porque negociações feitas com antecedência para a compra de terapias incorporadas permite que toda a cadeia produtiva se organize em busca de mais eficiência e preços competitivos às ofertas ao governo.
Em 2017, um levantamento da INTERFARMA mostra que a judicialização da saúde movimentou R$ 1,03 bilhão no Governo Federal. Das 20 terapias mais judicializadas, dezessete eram para doenças raras, o equivalente a 85%.
Desafio adicional ainda se dá devido aos entraves à pesquisa clínica. Conforme o estudo realizado pela INTERFARMA em 2018, intitulado “Doenças raras: a urgência do acesso à saúde”, apenas 5% dos tratamentos para doenças raras atenuam sintomas ou interferem na progressão da doença. Os demais atuam como paliativos.
Há, portanto, margem para o desenvolvimento de muitos tratamentos inovadores, que requerem longos períodos de pesquisa clínica. Um ambiente favorável à ciência, com celeridade nos processos de análise dos pedidos de estudos clínicos e incentivos à captação de recursos a centros de pesquisa, pode favorecer a chegada de novas terapias.
POLÍTICAS EXISTENTES
Grandes conquistas foram realizadas em favor do paciente com doença rara, quando a Portaria 199/2014 foi publicada, há cerca de quatros anos. A medida previa a criação de centros especializados em todo o País e a publicação de 42 Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDTs). Esses protocolos são importantes porque, embora o medicamento esteja incorporado ao SUS, ele requer um PCDT para definir o seu papel na estratégia de cuidado ao paciente.
Assim que a Portaria 199/2014 foi publicada, a CONITEC, órgão responsável pela incorporação de tecnologias ao SUS, abriu consulta pública para priorizar as doenças raras que fariam parte dos novos PCDTs. Após 834 contribuições, sendo a maioria entregue por pacientes e associações de pacientes, chegou-se aos 42 PCDTs prioritários, que deveriam ter sido publicados até 2018. Contudo, a maioria segue não publicada.
Há também atrasos no credenciamento dos centros especializados e, portanto, no repasse de verbas para o seu funcionamento. Isso interfere na contratação e capacitação de especialistas e das equipes de atendimento.
