O Ministério da Saúde assinou, nesta semana, contrato com a farmacêutica Novartis para a disponibilização da primeira terapia gênica no Sistema Único de Saúde (SUS). O medicamento, indicado para pacientes com atrofia muscular espinhal (AME), foi incorporado ao SUS, após parecer favorável da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC), e será oferecido por meio de um inédito Acordo de Compartilhamento de Risco (ACR).
Esse modelo inovador vincula o pagamento do tratamento aos resultados clínicos dos pacientes, garantindo maior eficiência no uso de recursos públicos e ampliando as opções terapêuticas. A implementação do ACR representa um desafio tanto para o governo quanto para a indústria farmacêutica, já que nunca foi aplicado no país e exige uma colaboração estruturada entre todos os agentes do setor de saúde.
“Na Novartis, acreditamos que confiança, diálogo e parceria são essenciais para um ecossistema de saúde mais acessível para todos. Estamos muito felizes com a consolidação deste acordo inédito no Brasil, que inaugura uma nova fronteira de acesso a tratamentos inovadores. Os pacientes de AME e suas famílias estão mais perto de ter no sistema público a primeira terapia gênica que atua na causa raiz da doença”, afirma Sylvester Feddes, presidente da Novartis Brasil.
A AME é uma doença neuromuscular genética rara, degenerativa e progressiva, causada pela deficiência ou ausência do gene SMN1, essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. A condição leva à perda irreversível de funções musculares. No Brasil, estima-se que cerca de 300 novos casos sejam diagnosticados anualmente, e esses pacientes poderão se beneficiar do novo tratamento.
A disponibilização da terapia pelo SUS ainda depende da publicação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) atualizado para a AME.
