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Aprovada no Brasil nova indicação para Vyndaqel (Tafamidis Meglumina)

A ANVISA anuncia a aprovação para tratamento de pacientes com cardiomiopatia amiloidótica por transtirretina, doença hereditária ou senil que afeta o coração

Foi aprovada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), a nova indicação do medicamento Vyndaqel® (tafamidis meglumina), da Pfizer, para pacientes com cardiomiopatia amiloidótica por transtirretina (ATTR-CM). Trata-se de uma doença rara e subdiagnosticada que está associada à insuficiência cardíaca progressiva e, para a qual, não havia opção terapêutica medicamentosa aprovada. Em 2018, o Tafamidis foi definido pela agência regulatória norte-americana, a Food and Drug Administration (FDA), como terapia inovadora para pacientes com ATTR-CM e teve a produção acelerada (fast track), com o objetivo de acelerar a sua aprovação.

A prevalência da cardiomiopatia amiloidótica por transtirretina, no Brasil e em âmbito mundial, é desconhecida. Estima-se que menos de 1% dos pacientes já tenham sido diagnosticados (1). Sem tratamento, a expectativa de vida é de apenas 2 a 3 anos e meio após o diagnóstico (2). O medicamento, agora aprovado para comercialização no Brasil, muda este cenário. “Até então, as opções eram gerenciar os sintomas e, em casos raros, o transplante de órgãos. Com esse medicamento, os pacientes podem viver mais e com mais qualidade de vida”, ressalta a diretora médica da Pfizer Brasil, Márjori Dulcine.

A afirmação é amparada pelos resultados positivos de um estudo clínico de fase 3 que evidenciou a eficácia, segurança e tolerabilidade às doses. Nessa pesquisa, o tafamidis foi associado a uma redução significativa na frequência das hospitalizações e na mortalidade dos pacientes na comparação com placebo, considerando um período de 30 meses. Multicêntrico, duplo-cego e randomizado, o estudo foi realizado a partir de uma dose oral diária de tafamidis meglumina (de 20 mg ou 80 mg).

Participaram 441 pacientes, incluindo tanto indivíduos com a forma hereditária da doença como aqueles com o tipo selvagem (relacionado ao envelhecimento). Estima-se que 90% dos pacientes com cardiomiopatia amiloidótica associada à transtirretina sejam do tipo selvagem (3,4,5). A mortalidade foi menor entre os 264 pacientes que receberam tafamidis do que entre os 177 pacientes que receberam placebo (6).

Nas duas formas da doença, em decorrência da mutação, a proteína transtirretina torna-se insolúvel e suscetível à formação de fibrilas amiloides, que se acumulam em diversos tecidos do corpo. Essas estruturas, quando se concentram no coração, interferem em seu funcionamento. O medicamento age na estabilização dessas proteínas.

Pioneirismo também em pausar a PAF

Em 2016, Vyndaqel® foi aprovado no Brasil para o tratamento da polineuropatia amiloidótica familiar (PAF), uma enfermidade genética rara e irreversível, mais comum em descendentes de portugueses. O medicamento foi o primeiro tratamento medicamentoso específico para a PAF, também chamada de paramiloidose ou ATTR-PN. Antes de seu lançamento, a única alternativa para tratar a enfermidade era o transplante de fígado.

A PAF é causada por uma mutação no gene da proteína TTR, o que leva à produção de proteínas instáveis. Essas estruturas defeituosas, em vez de fluírem pelo plasma sanguíneo, se acumulam em diferentes órgãos do corpo, interferindo em seu funcionamento. O Vyndaqel® (tafamidis meglumina) age, justamente, impedindo que essas proteínas se desestabilizem, pausando a PAF. O medicamento, para essa indicação, foi incorporado no SUS em 2018 (7).

Geralmente, a enfermidade se manifesta entre os 30 e os 40 anos de idade, no auge da capacidade produtiva. Em média, esses pacientes morrem dez anos após os primeiros sintomas, se não houver tratamento adequado

Referências bibliográficas

1. Gopal DM, Ruberg FL, Siddiqi OK. Impact of Genetic Testing in Transthyretin (ATTR) Cardiac Amyloidosis. Curr Heart Fail Rep. 2019 Oct;16(5):180-188.
2. Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B, Elliott PM, Merlini G, Waddington-Cruz, M, Kristen AV, Grogan M, Witteles R, Damy T, Drachman BM, Shah SJ, Hanna M, Judge, DP, Barsdorf AI, Huber P, Patterson TA, Riley S, Schumacher J, Stewart M, Sultan; MB, Rapezzi C; ATTR-ACT Study Investigators. Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2018 Sep 13;379(11):1007-1016.
3. ATTR Amyloidosis. Amyloidosis patient information Site. Accessed March 13, 2018.
4. Data on file. Pfizer Inc. New York, NY.
5. Amyloidosis Foundation. Facts — A is for…amyloidosis. 2016. Accessed March 13, 2018.
6. Le Bras A. Tafamidis: a new treatment for ATTR cardiomyopathy. Nat Ver Cardiol. 2018 Nov;15(11):652.
7. CONITEC.  Acesso em 11 dez 2019.

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