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Há um novo ensaio clínico de um novo medicamento para Doença do Sono Africana. Quem liga? (Melinda Moree – Xconomy)

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Eu ligo. Milhões de africanos ligam. Duas das pessoas mais ricas do mundo ligam. E contra todas as probabilidades, duas startups americanas de biotecnologia também.

A história começa na África, onde cerca de 7.000 novos casos de doença do sono acontecem a cada ano. Se as doenças fossem classificadas como cruéis e incomuns, a doença do sono estaria no topo da lista. Na fase inicial, a maioria as pessoas não sabe que está infectada e a doença pode ser muito leve. No estágio 2 da doença, o parasita  entra no cérebro e as coisas ficam realmente desagradáveis.  Alucinações abrem o quadro e as pessoas doentes chegam a perseguir os seus vizinhos com facões ou a gritar de dor com o toque de água em sua pele. Somente no final do quadro a pessoa entra no coma que antecede a morte.

O melarsoprol, descoberta há mais de 60 anos atrás, é o principal tratamento para a doença mortal fase 2.  Um derivado do arsênico, que mata cerca de 8 por cento do aqueles que o recebem, falha em um terço daqueles  tratados e tem um péssimo hábito de queimar as veias da pacientes. O tratamento é de 10 dolorosos dias de injeções intravenosas. O único tratamento novo em décadas é um produto  combinado que reduz toxicidade, mas que ainda é desafiador entregar no ambiente Africano.

Os 37 países em risco e as 7.000 pessoas infectadas pelo a doença a cada ano são principalmente pobres das zonas rurais em países em guerra ou em crise. Não um mercado atraente por qualquer medida. Às vezes imagino um CEO de uma empresa defendendo um plano de negócios que inclua a doença do sono Africano para os capitalistas de risco. Não um bom começo!

E ainda assim duas bem sucedidas empresas de biotecnologia, uma de Palo Alto, CA, Anacor Pharmaceuticals (NASDAQ: ANAC) e a Scynexis, do Reasearch Triangle Park, NC, estão fazendo exatamente isso. Como isso pode funcionar?

Anacor tem uma plataforma química básica de boro. Esses compostos têm atividade contra muitos alvos, incluindo parasitas. Desde o início, CEO David Perry foi empenhado em encontrar uma maneira de usar ativos da empresa para perseguir metas que melhorassem a saúde humana, mesmo em áreas onde o mercado não oferece o retorno do investimento necessário. De nenhuma maneira Anacor poderia gastar dinheiro de capital de risco para metas de saúde global.

Então Anacor procurou a ONG Drogas para Doenças Negligenciadas (DNDi– Drugs for Neglected Diseases initiative), que é gerida por Bernard Pecoul e financiada pela Fundação Bill & Melinda Gates Foundation, pelo Médicos Sem Fronteiras, e por várias outras organizações. DNDi é uma parceria de desenvolvimento de produto que construiu o maior portfólio existente de P & D para doenças parasitárias como essa. DNDi fez uma parceria com Anacor e também trouxe o seu já parceiro Scynexis.

Anacor tinha encontrado compostos com atividade contra todo o parasita Trypanosoma brucei. Essencialmente, você mistura os compostos e os parasitas juntos e vê quais compostos matam os parasitas. Mais interessante, os compostos descobertos pareciam ser ativos contra os duas primeiras e as fases tardias da doença. Anacor e Scynexis começaram a trabalhar juntos em 2008 para desenvolver um ensaio pré-clínico para esse novo composto. Scynexis trabalhou, com financiamento da DNDi, com os compostos para alcançar a combinação ótima de segurança, eficácia e disponibilidade no cérebro, a fim de passar a barreira hemato-encefálica e ser eficaz contra o estágio 2 da doença do sono africana.

Agora este produto, o primeiro medicamento oral em décadas direcionado especificamente para a doença do sono africana está entrando em um julgamento clínico de fase 1.

Quem ganha nesta situação? Anacor recebe uma pequena quantidade de financiamento sem diluição que lhe permite cobrir seus custos e aprender mais sobre sua plataforma química de drogas. Também expandiu sua biblioteca química de patentes de boro sem nenhum custo. Scynexis realizou este trabalho por uma taxa por serviço prestado como uma organização de investigação por contrato (CRO) e é capaz de usar e construir a sua especialização em parasitologia. Trabalhar em uma das grandes necessidades médicas não atendidas do nosso tempo gerou orgulho e lealdade nos funcionários de ambas as empresas que vai muito além das variações de preço do estoque. DNDi fica  com dois parceiros fortes de tecnologia, a vontade e a capacidade científica para mais rapidamente avançar no desenvolvimento de compostos contra uma das mais negligenciadas das doenças negligenciadas.

E é claro que existem aquelas pessoas que sofrem e continuam a sofrer de uma doença simplesmente porque são pobres demais para criar um mercado pagante. Com uma droga efetiva, a doença do sono poderá agora seguir o caminho de outras doenças que estão à beira de serem erradicadas.

É muito legal dizer que você criou uma droga que aumenta a sobrevida das pessoas em três meses e que a capitalização de mercado da sua empresa subiu para os milhares de milhões. Mas quanto mais legal é dizer que você levou uma empresa comercialmente ao sucesso que também forneceu os instrumentos para a potencial erradicação de uma doença que aflige os mais pobres em nosso mundo? Costumo conversar com empresas que dizem quando chegarem ao marco X então poderão pensar em saúde global. Mas este tipo de parceria mostra que não tem que ser um trade-off. Os benefícios e oportunidades de parceria para a saúde global nunca foram melhores.

Fonte: Xconomy

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